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首个“基因改造人”即将诞生!科学家:未来人类能直接掰了绝症

据英国《每日邮报》报导,欧洲监管机构开始试验DNA切割疗法后,人类将首次进行基因改造,这种治疗方法可以治愈β型地中海贫血 (beta thalassaemia),一种会减少血红蛋白产量疾病。血红蛋白会将人体所需的氧气运送到细胞中,若没有足够的量,将可能引起骨骼畸形、贫血症、生长缓慢、疲劳和呼吸急促等病症。生物技术公司“Crispr”的科学家希望能够借由改变身体的基因码,来防止人体基因突变并恢复健康的血红蛋白量。

该疾病是首度在欧洲使用这种方法治疗,专家们表示试验有希望。中国也曾进行类似试验,而它们没有像欧洲或美国那样的限制性规定。伦敦弗朗西斯克里克研究机构 (Francis Crick Institute) 组长罗宾 (Robin Lovell-Badge) 教授向《Sunday Telegraphy》表示,这会是基因治疗的新开端。

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这种类型的疗法,在过去的30年里一直用于医生从受损细胞中分配缺失的DNA以提高其有效用。但Crispr的试验将是一个更长期的解决方案,而且更便宜。该疗法利用细菌的天然防御机制,这样一来将更容易识别那些病毒。一旦它们接触到病毒,就能够释放出一种酶来攻击它,并将其从基因编码中切除。科学家已从这种机制当中创建了自己的切割机制来去除DNA中的突变区块。然而,尽管这种治疗在未来有望用于人类,但试验阶段将在人体之外进行。

他们打算从人体内采集干细胞,让它在实验室中生长,再提高其胎儿血红蛋白 (foetal haemoglobin) 量。那是一种婴儿体内的高水平蛋白质,它会在一个人成年时受到抑制。

 

科学家接下来要去除抑制蛋白质生长的基因,让患者的骨髓再次产生高含量的血红蛋白。肯特大学 (University of Kent) 遗传学教授达伦 (Darren Griffth) 告诉《Sunday Telegraph》,他们目前的观察显示这一切非常安全且有效,“我认为试验结果将是正面的。

宾州大学 (University of Pennsylvania) 目前已将Crispr的技术纳入治疗癌症的试验。

 

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参考资料:每日邮报

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